การต่อสู้อายุ 9 ปีกับยักษ์ยาเพื่อชีวิตของเธอ
มันเป็นการต่อสู้ที่ไม่เท่าเทียมกัน: ฮันนาห์วัย 9 ปีจากเมืองเกรลลิงประเทศเยอรมนีได้ทำสัญญาโรคสมองเสื่อมในวัยเด็ก (NCL) ที่รักษาไม่หาย บริษัท ยาของสหรัฐ "Biomarin" เป็น บริษัท เดียวในโลกที่มียาที่ยังไม่ได้รับการอนุมัติซึ่งสามารถช่วยชีวิตของฮันนาห์ได้ แต่บรรดาผู้ที่รับผิดชอบปฏิเสธที่จะปล่อยยาสำหรับรักษาหญิงสาว การแข่งขันที่สิ้นหวังกับเวลา!
ภาวะสมองเสื่อมในเด็ก: ไม่มีความหวัง
lipofuscinosis ของเซลล์ประสาทหรือ NCL ในระยะสั้นเป็นโรคที่ไม่สามารถรักษาได้ซึ่งรับผิดชอบต่อการตายของเซลล์ประสาท โรคนี้เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนและทำให้สารคล้ายไขมันสะสมในสมอง เซลล์สกปรกและตายไป NCL เป็นรูปแบบที่พบบ่อยที่สุดของภาวะสมองเสื่อมในวัยเด็ก การทำลายเซลล์ประสาททำให้ตาบอดในเด็กที่ได้รับผลกระทบ อาการเช่นโรคลมชัก, หลอน, การสูญเสียยนต์และความสามารถทางจิตสามารถเกิดขึ้นได้
ถุงมือแพทย์เพื่อการวินิจฉัย
ฮันนาห์อายุ 7 ปีนั้นเริ่มขึ้นในปี 2556 เพื่อแสดงความผิดปกติครั้งแรก เธอยิ่งเขียนมากขึ้นเรื่อย ๆ เธอลืมชื่อไม่สามารถเดินขึ้นบันไดได้อีก พ่อแม่ของเธอไปกับเธอไปพบแพทย์ที่หลากหลายแว่นตาถูกกำหนดไม่มีอะไรช่วย หญิงสาวไม่สามารถอ่านและเขียนได้อีกต่อไป ภายใต้สามเดือนที่ผ่านมาข้อสันนิษฐานแรก: ในแผนกเด็กของ Klinikum München Schwabing แพทย์ทำการทดสอบภาวะสมองเสื่อมในวัยเด็ก การคาดคะเนที่แย่มากได้รับการยืนยันจากการสืบสวน สมองของฮันนาห์ได้สะสมไขมันที่คล้ายไขมันก้อนแรกแล้ว ผู้ปกครองในการวินิจฉัย: "เราเป็นอัมพาต"
ริบหรี่แห่งความหวังเท่านั้น: บริษัท ยายักษ์ใหญ่แห่งสหรัฐฯ "ไบโอมาริน"
จะทำอย่างไร? ดูลูกสาวของคุณเองตายเหรอ? นี่เป็นคำถามจากพ่อแม่ พวกเขาติดต่อศาสตราจารย์ Thorsten Marquardt จากมหาวิทยาลัยMünster เขาเป็นผู้ให้แสงสว่างสำหรับโรคที่หายาก Marquardt ยังเป็นอีกคนหนึ่งที่ทำให้พวกเขาตระหนักถึงยาที่ยังไม่ผ่านการอนุมัติ "Cerliponase alfa" ของ บริษัท ยา "Biomarin" แม้ว่า "Cerliponase alfa" ได้รับการทดสอบเรียบร้อยแล้ว แต่ก็ยังห่างจากการอนุมัติเป็นเดือน ผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบหลายคนได้เข้าร่วมการศึกษาทั่วโลกที่เกี่ยวข้องกับโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Hamburg-Eppendorf และแสดงความก้าวหน้า ศาสตราจารย์ Thorsten Marquardt เริ่มเจรจากับ Hannah กับ "Biomarin"
ได้รับรางวัลอย่างไรละลายดังนั้น?
Marquardt พยายามชักจูงยักษ์ยาให้ส่งยาก่อนที่จะได้รับการอนุมัติจากผู้ปกครองของ Hannah แต่ บริษัท ตัดสินใจต่อมัน โฆษกกล่าวอย่างคลุมเครือตามคำขอของหนังสือพิมพ์ "Die Welt": "เราไม่ต้องการเสี่ยงต่อการพัฒนาของ 'Cerliponase alfa'" เพราะ "ผู้ป่วยหลายร้อยคนและครอบครัวของพวกเขาสามารถได้รับประโยชน์" ผู้ปกครองตกใจกับคำสั่งนี้ “ พวกเขามีบางอย่างที่ช่วยลูกสาวของเราและไม่ให้สิ่งนี้แก่เราใครควรเข้าใจ” ไมเคิลวอเกิลถาม แม้แต่หนทางสู่สาธารณะก็ไม่ได้เปลี่ยนแปลงอะไรเลย พวกเขาหันไปหา Bayerischer Rundfunk ตีพิมพ์เว็บไซต์ "Hope for Hannah" หรือแม้แต่เริ่มคำร้องที่ change.org? ไม่สำเร็จ
แต่พวกเขาไม่ท้อแท้ "ไม่มีทางเลือกสำหรับฮันนาห์" เน้นผู้ปกครองและศาสตราจารย์มาร์เวตต์พร้อมกัน พวกเขาหวังว่าการตัดสินใจของ บริษัท สหรัฐสำหรับชีวิตของผู้เสียชีวิตเก้าปี - และกับธุรกิจที่ยากลำบาก
